癌症是全球最为严重的健康问题之一，每年都有上千万人死于癌症。根据IHME2019年的统计，全球2019年因癌症死亡人数1008万人，仅次于因心血管疾病死亡人数1856万人。在183个国家中有112个国家，癌症是70岁前死亡的第一或第二大主要原因，在另外23个国家中排名第三或第四位。

癌症是一组以异常细胞不受控制的生长和扩散为特征的疾病，2020年全球范围内有1930万新增癌症病例（不包括非黑色素瘤皮肤癌为1810万例），有1000万死亡病例（不包括非黑素瘤皮肤癌为990万人）。

其中，在2020年新增癌症病例中，占比前五的分别是：女性乳腺癌（11.7%）、肺癌（11.4%）、前列腺癌（7.3%）、结直肠癌（5.9%）、胃癌（5.6%）。而在死亡病例中，占比前五的癌症分别是：肺癌、结直肠癌、肝癌、胃癌、乳腺癌。

国内肺癌、胃癌、乳腺癌发病率较高

肺癌死亡人数占比最高

据IARC的数据，2020年全球新发癌症病例1929万例，其中中国新发癌症457万，占全球23.7%位居第一，超过美国的228万。全球死亡病例996万，其中中国癌症死亡人数300万人，占癌症死亡总人数的30%。

对中国男性来说，2020年发病率最高的五种癌症类型是肺癌、胃癌、结直肠癌、肝癌、食道癌，占比分别为21.8%、13.4%、12.9%、12.2%和9%。中国女性发病率最高的五种癌症类型是乳腺癌、肺癌、结直肠癌、甲状腺癌和胃癌，占比分别为19.9%、13.2%、11.3%、8%和7%。

据IARC的数据，2020年中国癌症死亡人数前十的癌症分别是：肺癌、肝癌、胃癌、食管癌、结直肠癌、胰腺癌、神经系统癌症、白血病、宫颈癌。这十种癌症站癌症死亡总数的83%。

癌症的发病率和死亡率和年龄存在正相关，年龄越大、患癌症的几率相对越高。70岁以上的人群癌症发病率在所有年龄段人群中最高，为6.27%；其次是50-69岁人群，癌症发病率为3.32%；死亡率方面，全球70岁以上人群癌症死亡率最高，为1058.74/十万，其次是50-69岁人群，癌症死亡率为290.52/十万。

人口老龄化也是全球癌症死亡人数增多的一个重要因素，预计到2040年我国65岁及以上老年人口占总人口的比例将超过20%。随着中国人口老龄化加速，癌症的临床需求也在提升。

癌症生存率通常用相对生存率来描述，相对生存率是癌症患者与相同年龄，种族和性别的普通人群相比预期寿命的量度。自20世纪60年代初以来，美国所有癌症合并的5年相对生存率大幅提高，白人从39% 增加到69%，黑人从27% 增加到64%，但大脑及其他神经系统、食道、肝和肝内胆管、肺和支气管、卵巢、胰腺、胃等部位癌症的五年相对生存率低于50%，仍存在较多未满足的临床需求。

全球抗肿瘤药市场稳步增长，新兴医药市场增速快

药融云数据统计，全球肿瘤药物市场规模在过去几年中一直保持着稳定增长。2019年，全球肿瘤药物市场规模已达到1600亿美元左右，预计到2025年年底，市场规模将达到2300亿美元左右。

而中国肿瘤药物市场规模从2016年的48亿美元增长到2021年的130亿美元；2021年其他新兴市场的总规模为120亿美元。2021年中国肿瘤药物支出超过其他新兴市场之和，主要是受创新疗法的加速引入、品牌药体量增大以及仿制药广泛使用等综合因素驱动所致。

在支出排名前十的肿瘤中，5个瘤种药物支出CAGR超过20%，包括非小细胞肺癌、多发性骨髓瘤、慢性淋巴细胞白血病、肾癌、黑色素瘤。

在前期研发管线中，总部位于中国的公司所在份额已从2010年的3%提升至18%。中国制药公司在全球制药业前期研发领域的影响力正在迅速增强。这是当前中国制药公司在药物研发上所进行的大力投入和取得的积极成果。

全球肿瘤药物研发现状

小分子靶向药和抗体药物是主要治疗手段

据药融云全球药物研发数据库统计，按治疗领域分类，全球肿瘤药物的研发热度最高。截至2023年4月12日，全球肿瘤药物共9.4万个，占比38%，其次是神经系统药物，占比14%，免疫调节药物占比9%，抗感染药物占比8%，心血管系统药物占比7%。

从癌症各细分适应症药物研发情况来看，当前已批准药物数量超过40个的适应症有6个：白血病、非小细胞肺癌、皮肤癌、乳腺癌、直肠癌、前列腺癌。已批准药物数量20-30的适应症有4个，分别为子宫颈癌、胃癌、膀胱癌、小细胞肺癌。而肝癌、结直肠癌、胰腺癌的发病率和死亡率都较高，但对应的已批准上市药物相对缺乏。

目前，肿瘤治疗中以传统疗法为主，靶向治疗和免疫疗法具备较大成长空间。在肿瘤治疗选择上，2019年手术约占40%，化疗/放疗占比为45%，靶向治疗占比约为11%，精准细胞免疫及基因治疗占比约为2%。

小分子靶向药和抗体药物是主要治疗手段，细胞治疗和基因治疗等新兴疗法陆续有药物上市。据药融云数据库统计（截至2023年4月12日，包括生物类似药），小分子靶向肿瘤药已上市药物198个，处于III期临床的118个；单抗药物上市124个，处于III期临床的116个；双抗药物上市8个，处于III期临床的12个；ADC药物上市17个，处于III期临床的16个。

小分子靶向药及其作用机制

小分子靶向药，是一种能够更精准地作用于目标癌细胞的药物，其作用是通过靶向癌细胞的特定信号通路来阻断癌细胞的生长和扩散。这些信号通路包括细胞周期、细胞死亡、分化、血管生成、DNA修复等。

当人们对传统的放射治疗、化疗不适合或无效时，常常会选择小分子靶向药。与传统的化疗药物相比，小分子靶向药的特点是作用更为精准，禁忌症较少，药物的毒副作用较小，治疗效果更易观察。

小分子靶向药物的作用机制有以下几种：

（1）靶向肿瘤细胞表面的蛋白质：这些蛋白质通常是与癌细胞增殖相关的靶标。例如， Gleevec针对慢性骨髓性白血病细胞中的BCR-ABL融合蛋白，阻止该蛋白质传递细胞增殖信号的作用。

（2）靶向流程内的蛋白质：这些药物通常靶向肿瘤细胞内一些通信途径和关键酶，从而阻止肿瘤细胞增殖。例如， Sorafenib和Erlotinib靶向表皮生长因子受体（EGFR）途径，抑制肿瘤细胞生长。

（3）靶向血管内皮生长因子：许多肿瘤靠向肿瘤细胞供应新鲜的氧气和营养物质的动脉血的供应，在生长的过程中依靠表皮生长因子受体。抗肿瘤小分子靶向药可以靶向VEGF，阻断肿瘤细胞信号通路并限制肿瘤的生长和转移。例如，Sunitinib和Bevacizumab等。

抗体药物及其作用机制

抗体药物，是一类能够识别、结合并杀死靶向癌细胞的蛋白质。它们通常由免疫细胞发现并识别靶向癌细胞的特殊蛋白质标志物，然后通过经过工程化的技术制造出来。

抗体药物和化学药物相比，能够针对特定的肿瘤细胞膜表面抗原，如HER2、EGFR、PD-1等，更加精准地作用于肿瘤细胞。同时，抗体药物本身是体内产生的免疫分子，具有很好的免疫原性，能够刺激免疫系统作用于肿瘤细胞。并且，抗体药物需要与肿瘤细胞表面的特定靶标结合，作用更加精准，因此其不良反应相对较少。

抗体药物的作用机制有：（1）增强免疫活性：例如PD-1和PD-L1抑制剂，可以让肿瘤细胞中的T细胞恢复对肿瘤细胞的识别和攻击能力。（2）阻止血管生成：例如Bevacizumab，可以阻止新生微血管的形成，从而减缓肿瘤的生长。（3）阻断信号传导：例如Trastuzumab，可以通过结合HER2靶标，阻断肿瘤细胞的增殖信号。（4）直接攻击肿瘤细胞：例如Brentuximab，可以结合肿瘤细胞表面的CD30蛋白，识别并杀死肿瘤细胞。

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